Un niño es el primer enfermo en EE.UU. que recibe terapia genética para la anemia falciforme

Un niño de 12 años, con anemia de células falciformes, inició el primer tratamiento genético en Estados Unidos para curar esta enfermedad, denominado Lyfgenia, informó este lunes la empresa Bluebird Bio.

El anuncio se produce pocos meses después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aprobara en diciembre dos tratamientos para ese tipo de anemia, uno de ellos el de Bluebird Bio.

El segundo tratamiento se denomina Casgevy y es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede usarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar con precisión (eliminar, agregar o reemplazar).

La empresa Vertex Therapeutics, que ha desarrollado Casgevy, no ha anunciado todavía el inicio de ningún tratamiento con esa terapia.

Bluebird Bio informó en un comunicado que completó la recolección de células del paciente, que no identificó. Se trata del primer paso para el tratamiento con Lyfgenia y la empresa lo calificó de "histórico".

El periódico The New York Times identificó al paciente como Kendric Cromer, de 12 años.

Las células de Cromer, tomadas de su médula ósea, serán modificadas ahora por Bluebird Bio con Lyfgenia. Una vez que el material genético es alterado, las células serán insertadas de nuevo en la médula ósea del paciente.

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100,000 personas en Estados Unidos. Es más común entre los afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.

La enfermedad es causada por una mutación en la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.

La anemia de células falciformes restringe el flujo en los vasos sanguíneos, limitando el suministro de oxígeno a los tejidos, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, que puede causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.