2017 fue el año de la medicina genética

ESTADOS UNIDOS. Tras décadas de expectativas frustradas, este fue el año en que por primera vez se pudo alterar el ADN humano para tratar enfermedades. Terapias genéticas para tratar el cáncer e incluso para la hazaña bíblica de dar vista al ciego fueron aprobadas por las autoridades sanitarias estadounidenses, lo que consagró la manipulación de los genes como la nueva vanguardia en la medicina.

Hace casi 20 años, la muerte de un adolescente en un experimento genético obligó a hacer una pausa en este campo tan promisorio. Pero hoy en día, una serie de asombrosos resultados ha renovado esperanzas de que la manipulación del ADN dejará de estar confinada a tratamientos aislados y pasará a constituir la cura de muchas enfermedades.

“Estoy totalmente dispuesto a usar la palabra cura”, dijo el doctor Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos.

La terapia genética tiene como objetivo atacar la raíz de un problema de salud al eliminar, añadir o modificar el ADN en lugar de simplemente aliviar los síntomas de la enfermedad que es consecuencia del desperfecto genético.

La posibilidad de editar genes _una técnica más precisa y duradera que la terapia genética_ podría ampliar la lista de enfermedades susceptibles a tratamiento. En noviembre, un equipo médico en California intentó editar un gen dentro del cuerpo de una persona por primera vez, un hombre que sufría de una enfermedad del metabolismo. Fue como una actividad de cortar y pegar, en que se colocó un gen en una ubicación específica. Se anticipa que el próximo año se pondrá a prueba en el laboratorio otra técnica para edición genética llamada CRISPR.

“Hay unas cuantas veces en la vida en que la ciencia nos asombra. Pues esta es una de esas veces”, expresó el doctor Matthew Porteus, experto en genética de la Universidad de Stanford, ante una comisión del Senado el mes pasado.

Es una trayectoria común en todo avance científico: primero el éxito parece al alcance de la mano, luego los reveses obligan a los científicos a regresar al laboratorio, hasta que después de unos años se logra un mayor entendimiento del problema y se destila qué procedimientos son los que funcionan.

Este año comenzó sin terapias genéticas permitidas en Estados Unidos, y sólo un par existentes en el extranjero. Fue entonces que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó las primeras terapias CAR-T, que modifican las células sanguíneas de pacientes, convirtiéndolas en cazadoras de células cancerígenas. Hasta ahora han funcionado sólo para víctimas de ciertos tipos de leucemia y linfoma, pero están elaborando variedades para atacar a otros cánceres de la sangre.

La semana pasada, la FDA aprobó Luxturna, la primera terapia genética para una enfermedad hereditaria. En este caso se trató de un tipo de ceguera que le impide a la víctima producir una proteína necesaria para el desarrollo de la retina, el tejido al fondo del ojo que convierte la luz en señales neurálgicas para el cerebro y por lo tanto posibilita la vista. La terapia consiste en inyectar un virus modificado directamente en la retina a fin de que darle a las células la capacidad de producir esa proteína.

Otras terapias genéticas lucen prometedoras para otras enfermedades como la hemofilia, que impide la coagulación de la sangre; las enfermedades que atrofian el sistema inmunológico y la drepanocitosis, un doloroso padecimiento de la sangre que afecta particularmente a la gente de raza negra.

Sin embargo, no son todas buenas noticias. Las terapias no funcionan para todos, y tienen un costo exorbitante. Y nadie sabe por cuánto tiempo darán resultado los tratamientos, aunque la esperanza sigue siendo que una vez alterada la arquitectura genética, la enfermedad desaparezca y no vuelva a aparecer.

AP